İlaçlara dirençli kolestrole genetik neşter! Tek bir enjeksiyonla kötü kolesterol 1 yıl boyunca yarı yarıya düşüyor

Cleveland Clinic'te yürütülen bir klinik araştırmada, deneysel CTX310 gen düzenleme tedavisinin tek doz infüzyonu, kötü kolesterol olarak bilinen LDL seviyelerinde bir yıl boyunca yüzde 52'lik kalıcı bir azalma sağladı. Araştırmaya katılan ve standart ilaç tedavisine yanıt vermeyen 15 hasta, bu yenilikçi tedaviyle birlikte hem LDL kolesterol hem de trigliserit düzeylerinde belirgin bir düşüş yaşadı. Tedavi, CRISPR-Cas9 teknolojisiyle karaciğerdeki ANGPTL3 genini hedef alarak kan yağlarını düzenliyor.

CTX310 tedavisinde LDL ve trigliseritlerde çarpıcı azalma

CTX310 adı verilen bu deneysel gen tedavisi, ilaçlarla kontrol altına alınamayan yüksek kolesterol ve lipid bozukluğu olan hastalarda test edildi. Araştırmada, hastalara kilogram başına 0,1 ile 0,8 miligram arasında değişen dozlarda tek bir infüzyon uygulandı. En yüksek dozu alan katılımcılarda, tedaviden tam 12 ay sonra LDL kolesterol düzeyleri başlangıç seviyesinin yüzde 52,5 altına indi. Trigliseritlerde ise yüzde 47,8 oranında azalma kaydedildi. Bu etkiler, tedavinin sadece kısa vadede değil, bir yıl boyunca devam ettiğini gösterdi. Önceki bulgular iki ayda elde edilen azalmaları işaret ederken, son veriler CTX310'un uzun vadede de etkili olduğunu ortaya koydu. Bu gelişme, özellikle kalp hastalığı riski yüksek ve mevcut ilaçlardan fayda görmeyen hastalar için büyük bir umut olarak görülüyor.

Dr. Luke Laffin: 'CTX310'un güvenliği ve etkisi izleniyor'

Çalışmanın baş araştırmacısı ve Cleveland Clinic kardiyoloğu Dr. Luke Laffin, CTX310 tedavisinin bir yıl sonunda ciddi bir yan etkiye yol açmadığını belirtti. Tedavi öncesinde hastalara kortikosteroid ve antihistaminik önleyici ilaçlar verildi. Katılımcıların, ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) tüm gen düzenleme tedavilerinde zorunlu kıldığı gibi, önümüzdeki 15 yıl boyunca ek güvenlik takibine alınacağı bildirildi. Dr. Laffin, "CTX310 ile ilgili ciddi bir güvenlik sorunu gözlenmedi. Bu sonuçlar, daha büyük ve kapsamlı klinik araştırmalar için önemli bir temel oluşturuyor. Geniş hasta gruplarında tedavinin etkinliğini ve güvenliğini incelemeye devam edeceğiz" ifadelerini kullandı. Klinik araştırmanın küçük bir hasta grubunda yürütülmesi, sonuçların genellenebilmesi için daha kapsamlı çalışmalar yapılması gerektiğini gösteriyor. Ancak elde edilen veriler, gen düzenleme teknolojisinin kolesterol tedavisinde çığır açabileceğini kanıtlıyor.