Tip 1 diyabette devrim! Gen terapisiyle insülin enjeksiyonuna veda

İngiltere'de tip 1 diyabet tedavisinde çığır açacak yeni bir gelişme yaşanıyor. KRIYA-839 adı verilen ve tek doz olarak uygulanması planlanan gen terapisi aşısı, bu yıl ilk kez insanlar üzerinde test edilecek. Uzmanlar, bu yenilikçi tedaviyle, hastaların günlük insülin enjeksiyonlarına olan bağımlılığının sona erebileceğini ve tip 1 diyabetin kalıcı olarak kontrol altına alınabileceğini vurguluyor. Denemenin, özellikle Birleşik Krallık'ta yaklaşık 464 bin kişiyi etkileyen bu kronik hastalık için umut vadettiği belirtiliyor. Araştırmacılar, kas hücrelerini uzun vadeli insülin üreticisine dönüştürmeyi hedefleyen bu tek seferlik tedavinin, kan şekerinin düzenlenmesinde devrim yaratabileceğine dikkat çekiyor.

Dr. Partha Kar: 'Fonksiyonel tedavi' potansiyeline dikkat çekti

NHS İngiltere'nin diyabet konusundaki ulusal uzman danışmanı Dr. Partha Kar, KRIYA-839 gen terapisiyle ilgili heyecanını gizlemedi. Dr. Kar, yeni tedavi yaklaşımının 'gerçekten heyecan verici' olduğunu ve 'fonksiyonel bir tedavi' olma potansiyeline sahip bulunduğunu belirtti. Eğer bu yöntem başarılı olursa, tip 1 diyabetli hastaların hayatında köklü bir değişiklik yaşanabileceğini vurgulayan Kar, "Bu tedavi, birçok insana yardımcı olabilir" dedi. Dr. Kar, insülin ihtiyacının tamamen ortadan kalkmasa bile, yüzde 75'e kadar azalmasının bile hastalar için büyük bir gelişme olacağını sözlerine ekledi. Uzmanlar, bu tür bir etkinin, yüksek doz insülin kullanımını veya sürekli izleme sistemlerine olan bağımlılığı önemli ölçüde azaltabileceğine dikkat çekiyor.

KRIYA-839 ile kas hücreleri insülin fabrikasına dönüşüyor

KRIYA-839 adlı gen terapisi, tip 1 diyabet tedavisinde köklü bir farklılık sunuyor. Bu yöntemde, hastaların kaslarına enjekte edilen genetik talimatlar sayesinde, kas hücrelerinin insülin ve diğer kan şekeri düzenleyici proteinleri üretmesi hedefleniyor. Böylece, hastaların günlük olarak insülin enjeksiyonu yapma zorunluluğu ortadan kalkabilir ya da büyük ölçüde azalabilir. Araştırmacılar, bu tedavinin gen düzenlemesi olmadığını ve hastaların DNA'sında kalıcı bir değişiklik oluşturmadığını özellikle vurguluyor. Bunun yerine, kas hücrelerine belirli bir süre için insülin üretme yeteneği kazandırılıyor. Hayvanlar üzerinde yapılan ilk deneylerde, tedavinin dört yıla kadar etkili olduğu ve bağışıklık baskılaması gerektirmediği görüldü. Şimdi ise, tedavinin insanlar üzerindeki etkinliği ve güvenliği ölçülecek.

İlk insan denemesi: Kapsam, süreç ve beklentiler

Bu yıl Uluslararası İleri Teknolojiler ve Diyabet Tedavileri Konferansı'nda duyurulan KRIYA-839 denemesi, tip 1 diyabetli yetişkinler arasında, otomatik insülin dağıtım sistemlerine rağmen kan şekeri kontrolü sağlayamayan bireyleri kapsayacak. Katılımcılar, tek bir ayaktan tedavi randevusunda her iki uyluklarına enjeksiyon alacak. Tedavinin etkisinin ortaya çıkması için iki ila üç ay geçmesi bekleniyor. Ayrıca, tedavinin hücrelere başarılı şekilde girmesi için kısa süreli bir bağışıklık modülasyonu aşaması uygulanacak. Araştırmacılar, bu adımın tedavinin başarısı için kritik olduğunu belirtiyor. Denemenin bir yıl sürmesi planlanıyor ve olumlu sonuçlar alınması halinde, daha geniş bir hasta grubunu kapsayacak yeni çalışmaların yolu açılacak.