Yetişkin retina gerçekten kendini onarabilir mi? Gen tedavisinden şaşırtan sonuç

Michigan Eyalet Üniversitesi'nde yürütülen kapsamlı bir araştırma, CaBP4 geninde meydana gelen kalıtsal bir bozukluk nedeniyle çocukluktan itibaren ortaya çıkan nadir görme kaybına karşı, köpeklerde çığır açan bir gen tedavisiyle önemli bir başarıya imza attı. ABD merkezli ekip, retinada hasar gören sinir bağlantılarını onarmayı başaran bu tek dozluk tedavinin, sadece körlüğün ilerlemesini durdurmakla kalmayıp, aynı zamanda gözdeki kritik bağlantıların yeniden inşa edilmesini sağladığını açıkladı. Araştırmacılar, Molecular Therapy Advances dergisinde yayımlanan çalışma ile köpeklerin görme yetisinde belirgin bir artış sağlandığını ve tedavinin etkilerinin üç yıla kadar sürdüğünü bildirdi.

Michigan ekibinden CaBP4 gen tedavisiyle görme kaybına çare

Çalışmada, Whippet cinsi köpeklerde CaBP4 geninin hatalı kopyaları nedeniyle gelişen görme kaybı mercek altına alındı. Araştırmacılar, bu genin işlevini geri kazandırmak amacıyla, genin sağlıklı bir kopyasını taşıyan zararsız bir virüsü hayvanların retinasına enjekte etti. CaBP4 gen tedavisi uygulanan köpeklerde, özellikle loş ışıkta görme yetisinin anlamlı şekilde arttığı gözlemlendi. Bu artışın, CaBP4 protein eksikliğinin en çok hissedildiği koşullarda ortaya çıkması, tedavinin hedefe yönelik etkisini ortaya koydu. Bilim insanları, tedavi edilen retina bölgelerinde, gözdeki dış pleksiform tabakanın (OPL) ve sinaptik şeritlerin belirgin biçimde genişlediğini tespit etti. CaBP4 genindeki bozukluk, bu yapılar üzerinde büyüme kısıtlamasına yol açarken, uygulanan tedaviyle birlikte sinir hücrelerinin bağlantılarında da gözle görülür bir iyileşme sağlandı.

Retinada onarım: Sinir hücreleri yeniden bağlantı kurdu

Michigan Eyalet Üniversitesi'nden veteriner oftalmolog Dr. Billie Beckwith-Cohen, CaBP4 gen tedavisi sayesinde yetişkin retinada üç ayrı yapısal değişimin ortaya çıktığını belirtti. Beckwith-Cohen, "Yeni bileşenler retinaya eklendi ve mevcut anormallikler de düzeltildi" diyerek, tedavinin hem yeni bağlantılar oluşturduğunu hem de hatalı yapıları onardığını vurguladı. Araştırmacılar, CaBP4 genindeki mutasyonları bir bina planındaki yazım hatalarına benzeterek, tedavinin adeta bir editör gibi yanlış talimatları düzelttiğini belirtti. Tedavi edilen köpeklerde, retinanın OPL tabakasında neredeyse normal bir anatomik düzenin kurulduğu, sinaptik şeritlerin de yetişkinlik döneminde olgunlaşmaya ve uzamaya başladığı gözlemlendi. Bu bulgular, sinir hücrelerinin yeniden bağlantı kurabildiğini ve retinanın plastisitesinin, yani esnekliğinin, beklenenden çok daha yüksek olduğunu ortaya koydu. Ayrıca, tedavinin ardından elde edilen faydaların üç yıl boyunca sürdüğü bildirildi.