Yaşlı hastaların gözü kök hücre tedavisiyle yeniden görebiliyor

Milyonlarca yetişkini etkileyen yaşa bağlı makula dejenerasyonu, merkezi görüş alanında ciddi bulanıklığa neden olarak günlük yaşamı zorlaştırıyor. Bir fotoğraf çekerken arkadaşın yüzünü net görmek veya otoyolda güvenli sürüş yapmak gibi temel görevler, bu hastalığa yakalanan insanlar için neredeyse imkânsız hale geliyor. Mevcut tedavi yöntemleri hastalığın ilerlemesini yavaşlatabilse de, görmedeki bulanıklık genellikle kötüleşmeye devam ediyor ve hastaların yaşam kalitesi giderek düşüyor.

Kök hücre nakli tedavisi nedir?

Kök hücre nakline dayalı yeni bir tedavi yöntemi, retinada meydana gelen hasarı tersine çevirme konusunda umut vaat ediyor. Bu tedavi, göz bankasından temin edilen kök hücrelerinin cerrahi yolla göze nakledilmesini içeriyor. Nakledilen kök hücreler, retinal pigment epitel hücrelerini (RPE'ler) yeniden üretebilme kapasitesine sahip olup, bu hücreler ışığa duyarlı dokuları desteklemek için kritik öneme sahiptir. Kuru yaşa bağlı makula dejenerasyonunda, yağ ve proteinlerin birikintileri bu destek hücrelerini yok ederek kademeli bir görme kaybına neden olur. Yeni tedavi yöntemi, bu kaybı telafi etmeyi ve hatta görmeyi iyileştirmeyi amaçlıyor.

İlk insan denemesinin sonuçları

Michigan Medicine'den araştırmacılar tarafından yürütülen faz 1/2a klinik denemesinde, 71 ile 86 yaş arasında altı gönüllü katılımcı yer aldı. Tüm katılımcılar kuru yaşa bağlı makula dejenerasyonu tanısı almış ve ciddi görme problemleri yaşayan hastalardan seçilmişti. Üç katılımcı 20/200 ile 20/800 arasında görme keskinliğine sahipken, diğer üç katılımcı 20/70 ile 20/200 arasında puanlara sahipti. Bu puanlar, hastaların en iyi durumda Snellen çizelgesindeki en büyük harfi görebildiklerini anlamına geliyordu. Her katılımcı, en bozulmuş gözüne tek bir enjeksiyon yoluyla 50.000 kök hücre aldı ve bu hücreler retinasının altına yerleştirildi.

Denemenin en önemli bulgusu, tedavinin güvenli olduğunun kanıtlanmasıydı. Kök hücre nakillerinde bazen görülen bağışıklık sorunları veya tümör oluşumu gibi ciddi komplikasyonlar hiç gözlemlenmedi. Laboratuvardaki ön testler de nakledilen hücrelerin retinal kimliklerini koruduğunu ve herhangi bir toksisite oluşturmadığını göstermişti. Tipik göz ameliyatlarında görülen bazı komplikasyonlar yaşanmış olsa da, bunlar tedavinin başarısını etkilemedi.

Daha da önemlisi, her katılımcı nakil alan gözde diğer gözünde görülmeyen belirgin bir görme iyileşmesi yaşadı. Tedaviden bir yıl sonra, başlangıçta en kötü görmeye sahip olan üç hastanın, göz çizelgesinde ortalama 21 harf daha fazlasını görebildiği tespit edildi. Bu sonuç, kök hücrelerin tam olarak bilim insanlarının umduğu şekilde çalıştığını gösteriyor. Michigan Medicine'den hekim-bilim insanı ve göz doktoru Rajesh Rao, bu bulguların şaşırtıcı olduğunu belirtmiş ve ileri kuru yaşa bağlı makula dejenerasyonlu hastalarda bu düzeyde görme kazancının daha önce görülmediğini vurgulamıştır.

Tedavinin güvenliği ve etkinliği

Kök hücre nakli tedavisi, güvenlik ve etkinlik açısından önemli adımlar atılmasını sağladı. Araştırma ekibi, nakledilen kök hücrelerin hiçbir olumsuz etki yaratmadığını, tümör oluşturmadığını ve bağışıklık sisteminin olumsuz tepki vermediğini doğruladı. Bu bulgular, tedavinin insan vücudunda tolere edilebilir olduğunu gösteriyor. Ancak araştırmacılar, tedavinin mevcut terapilerle karşılaştırıldığında etkinliğinin tam olarak bilinmesinin faz 3 denemelerinin sonuna kadar beklenmesi gerektiğini belirtiyorlar.