Tip 1 diyabeti geciktiren ilk tedavi Avrupa'da onaylandı

Avrupa İlaç Ajansı'nın (EMA) yeni onayı, tip 1 diyabet tedavisinde önemli bir dönüm noktası işaret etmektedir. Sanofi şirketi tarafından geliştirilen teplizumab, hastalığın son aşamasına geçişi geciktiren ilk tedavi olarak Avrupa'da kullanılabilir hale gelmiştir. Bu monoklonal antikor, Avrupa kıtasında tip 1 diyabet riski taşıyan milyonlarca çocuğun hastalığın belirtilerini ertelemesine yardımcı olabilecektir.

Teplizumab'ın çalışma mekanizması ve etkinliği

Tip 1 diyabet, insülin üreten pankreas adacık hücrelerini yok eden otoimmün bir hastalıktır. Tedavi olmadığı takdirde, günler veya haftalar içinde ölüme yol açabilir. Teplizumab, bağışıklık sisteminin T-hücrelerinin CD3 reseptörüne bağlanarak pankreas hücrelerine yönelik saldırıları engelleme işlevini yerine getirir. Her 14 günde bir intravenöz olarak verilen bu ilaç, hastalığın ilerlemesini belirgin biçimde yavaşlatmaktadır. Klinik denemeler, teplizumab'ın hastalığın 3. aşamasına geçiş için ortalama süreyi 50 aya ikiye katladığını göstermiştir; kontrol grubunda bu süre 25 ay olarak kaydedilmiştir.

ABD'deki başarılı uygulama ve Avrupa'daki beklentiler

Sanofi'nin teplizumab'ı, Kasım 2022'den itibaren ABD'de hastalığın 2. aşamasındaki hastalar için onaylanmıştır. Bu aşamada genellikle belirtiler henüz ortaya çıkmamıştır, ancak hastalığın ilerlemesi kaçınılmazdır. Avrupa'da ise yaklaşık 2,2 milyon insan tip 1 diyabetle yaşamakta olup, bugüne kadar belirtileri geciktiren bir tedavi seçeneği bulunmamaktadır. EMA'nın olumlu görüşü, 8 yaş ve üzeri 76 hastada yapılan kapsamlı klinik denemeye dayanmaktadır. Bu görüş şimdi ilacın nihai lisanslaması hakkında karar verecek olan Avrupa Komisyonu'na iletilecektir.