Görme kaybında yeni dönem mi? Hasarlı retina ışığa yeniden tepki verdi

Avustralya'nın Adelaide şehrinde gerçekleştirilen bir klinik araştırmada, ileri derecede retinitis pigmentosa nedeniyle ciddi görme kaybı yaşayan altı yetişkin, deneysel bir göz enjeksiyonu ile tedavi edildi. Royal Adelaide Hastanesi'nden oftalmolog Dr. Robert J. Casson'un liderliğindeki ekip, KIO-301 adlı ışığa duyarlı ilacı katılımcıların gözlerine enjekte etti. Araştırma kapsamında, enjeksiyonun hasarlı retinada ışıkla ilişkili erken sinyalleri tetikleyip tetikleyemeyeceği incelendi. Katılımcılar 30 gün boyunca yakından izlendi ve elde edilen bulgular, gözün ana ışık algılayıcı hücreleri işlevini yitirdikten sonra bile, hayatta kalan bazı retinal hücrelerin beyne sinyal iletebildiğini gösterdi. Ancak, bu sinyallerin düzenli olmadığı ve zamanla azaldığı gözlemlendi; dolayısıyla enjeksiyonun günlük görme üzerindeki kalıcı etkisi henüz kanıtlanmış değil.

Dr. Casson: 'Göz enjeksiyonu güvenli, ama daha fazla araştırma gerekli'

Denemenin ilk aşamasında, güvenlik en büyük öncelik olarak belirlendi. Klinik ekip, KIO-301 enjeksiyonunu gözün jel benzeri merkezine uyguladı ve dozları kademeli şekilde artırdı. Takip süresince, katılımcıların hiçbirinde ciddi bir yan etki, toksik reaksiyon, göz iltihabı veya yapısal retinal hasar görülmedi. Sadece hafif rahatsızlıklar ve geçici göz içi basınç artışı gibi, enjeksiyonun bilinen etkileriyle uyumlu şikâyetler kaydedildi. Dr. Casson, bu sonuçların kısa vadede göz güvenliğine dair önemli bir kanıt sağladığını belirtti. Ancak, etkinin kalıcı olup olmadığını ve gerçek yaşamda fonksiyonel görme kazancı sağlayıp sağlamadığını anlamak için daha geniş ve kontrollü klinik çalışmalara ihtiyaç duyulduğunu vurguladı.

KIO-301 enjeksiyonu: hasarlı retinada sinyal taşınıyor

KIO-301, retinanın ışık algılayan ana hücreleri hasar gördükten sonra geride kalan ve beyne sinyal ileten retinal ganglion hücrelerini hedef alıyor. Bu ilaç, ışığa tepki veren azobenzen fotoswitch adlı küçük bir kimyasal içeriyor. Işık etkisiyle kimyasalın yapısı değişiyor ve bu sayede hayatta kalan hücreler, iyon kanallarını kullanarak sinyal iletebiliyor. Klinik denemede, fonksiyonel manyetik rezonans görüntüleme (fMRI) ile yapılan beyin taramaları, bazı katılımcılarda enjeksiyondan sonraki ilk birkaç gün boyunca görsel beyin bölgelerinde ışıkla bağlantılı değişiklikler olduğunu ortaya koydu. Bu değişiklikler, ilacın canlı bir sinir iletim yolunu hedef aldığını düşündürüyor. Ancak, bu bulguların doğrudan faydalı bir görmeye dönüşüp dönüşmeyeceği henüz netleşmiş değil.

Retinitis pigmentosa ve günlük görme üzerindeki etkiler

Çalışma, genetik kökenli bir göz hastalığı olan retinitis pigmentosa'ya odaklandı. Bu hastalıkta önce çubuk hücreler görevini kaybediyor ve gece görüşü bozuluyor. Ardından, renk ve detay algısı sağlayan koni hücreleri de zarar görüyor; bunun sonucu olarak yan görüş daralıyor ve merkezi görme zayıflıyor. Denemenin katılımcıları, kontrollü aydınlatma altında çeşitli görevleri yerine getirdi; örneğin, odada yürümek, pencere bulmak ve kapıdan çıkmak gibi. Ancak bu görevlerdeki performans, ziyaretler arasında farklılık gösterdi. Yaşam kalitesi puanları da çalışma boyunca değişkenlik gösterdi. Bu nedenle, enjeksiyonun günlük yaşantıda anlamlı ve sürekli bir görme kazancı sağlayıp sağlamadığı henüz kesinleşmedi.